Lösemide ‘çığır açacak tedavi’ umudu: NX-5948!

Lösemi yani kan kanseriydi. Konulan teşhisin ardından 9 yıl geçmişti, tedavi artık sonuç vermiyordu. Her gününü son günü gibi yaşıyor, sevdikleriyle vedalaşıyordu. Ta ki henüz deney aşamasındaki o ilacı alana kadar. 59 yaşındaki adamın yaşadıkları, umut verecek cinsten. (Milliyet/Betül Yasemin Keskin)

59 yaşındaki Joe Murphy artık tedavisi mümkün olmayacak seviyedeki  yani kan kanseriyle mücadele ediyordu. Doktorlara göre hayatta kalması bir mucizeydi. Ancak sevdikleriyle vedalaşıp kalan zamanını kaliteli bir şekilde geçirmeye karar veren Joe için inanılmaz bir gelişme oldu. Henüz deney aşamasındaki ‘NX-5948’ adlı ilaç doktorların tavsiyesiyle uygulandı. Ölümün kıyısından dönen ve şimdi eskisinden daha sağlıklı olan Murphy’e verilen bu ilaç dünyada kan kanseriyle mücadele eden başka kişilere de umut olabilir mi? İşte adım adım yaşananlar.

HASTALIĞI AGRESİFLEŞTİ, HİÇBİR ŞEY İŞE YARAMADI

İngiltere’nin Greater Manchester bölgesinde yaşayan 59 yaşındaki Joe Murphy’e 2015 yılında omurilik sıvısına ve beynine yayılan agresif bir kronik lenfositik lösemi (KLL) türü teşhisi konuldu.

2015 yılında başlayan tedavisi başlarda oldukça yolunda ilerliyordu ancak takvimler 2023 yılını gösterdiğinde Murphy için işler pek yolunda gitmedi. Bedeni, artık kanserini kontrol altına almak için kullandığı üçüncü ilaca yanıt vermeyi bıraktı. Vücut ağırlığının dörtte birinden fazlasını kaybetti ve bağışıklık sistemi zayıfladığından sepsis ve menenjit nedeniyle hastaneye kaldırıldı. Murphy için uygulanan standart tedavi prosedürünün sonuna gelinmişti. Artık hiç ümidi yoktu. Ta ki doktorları ona NX-5948’den bahsedene kadar.

 San Francisco merkezli ilaç firması Nurix Therapeutics tarafından geliştirilen NX-5948, kan kanserlerine yönelik yeni bir tedavi sınıfında yer alıyor. Çalışmanın baş araştırmacısı olan hematolog Dr. Emma Searle’ye göre bu, KLL tedavisinde aranan buluş olabilir.

**Kanda ve kemik iliğinde anormal beyaz kan hücrelerinin birikmesine neden olan hastalık, ilk etapta hastaların tanı konulduktan sonra neredeyse on yıl daha yaşamasına olanak tanıyan tabletler kullanılarak kontrol altına alınabiliyor.

DENEY AŞAMASINDAKİ İLACI ALMAYI KABUL ETTİ

San Francisco’daki çalışmadan haberdar olan Murphy’nin doktorları ona bu ilaçtan bahsetti. Kendisinden önce yalnızca bir kişide denendiğini ve olumlu sonuç alındığını söyleyince Joe’nun yaşamak için bir ümidi oldu. İlacın uygulanmasını kabul etti. Sonrasında ne mi oldu? 2023 yılının haziran ayında NX-5948’i alan Murphy’nin hastalığından geriye adeta eser kalmadı. Öncü ilacın uygulanmasından sonra yapılan testlerde de neredeyse hiçbir hastalık belirtisi bulunamadı. Joe Murphy ise yaşadıklarını şu cümlelerle anlattı:

“Tedavim başarısız olduktan sonra ölmeye hazırlanıyordum. Hiç iyi değildim. Fakat bu ilaç beni hayata döndürdü, sanki bir bilim kurgu filminin içindeymişim gibi hissettim. Kilo alıyorum, kan sayımım iyi, lenf düğümlerim neredeyse normale döndü ve beynimdeki kanserden kurtulmamı sağladı.”

Henüz araştırmalara devam eden doktorlar bu durumun ne kadar süre kalıcı olacağını henüz bilmemekle birlikte, Joe’nun 60’ıncı yaş gününü sağlıklı bir şekilde kutlayabilmesinin mümkün olduğunu söylüyor.

“Kronik lenfositer lösemi (KLL) vücudumuzun savunma hücreleri akyuvarların bir alt tipi olan lenfositlerden kaynaklanan kan ve kemik iliği kanseri türüdür. En sık görülen kronik lösemi tipidir. Amerika’da 2008 yılında 15 bin 110 yeni KLL hastası ve yaklaşık 90 bin 179 yaşayan KLL hastası bildirilmiştir” diyerek açıklamasına başlayan Hematoloji Uzmanı Prof. Dr. Songül Şerefhanoğlu Türkiye’de KLL’nin görülme sıklığıyla ilgili istatistiksel bir bilgi olmadığının altını çizdi.

“Lenfosit adı verilen tek bir hücre kanser hücresine dönüşüp, zamanla çoğalarak kemik iliğinde ve lenf düğümlerinde normal lenfositlerin yerini alır. Bu hücreler normal lenfositlerin aksine enfeksiyonla mücadele etme yeteneğini kaybetmişlerdir. KLL, genellikle 60 ve üzeri yaşlarda ortaya çıkmasına rağmen hastaların yüzde 15’i 50 yaşın altındadır. Hastalığın neden ortaya çıktığı bilinmiyor” diyen Şerefhanoğlu, radyasyon ve benzen (sanayide plastik imalinde kullanılan stiren ve fenolün sentezinde başlangıç maddesi) maruziyetinin diğer hematolojik hastalıklarda rolü olmakla birlikte KLL gelişimindeki etkisinin gösterilmediğini ekledi. KLL’ye dair bazı çalışmalar böcek ve haşere ajanlarına maruziyetin ve Vietnam Savaşı sırasında kullanılan ‘Agent Orange’ adlı maddenin KLL gelişme riskini artırdığını destekliyor.

BULAŞICI VEYA KALITSAL DEĞİL AMA…

Hematolog Prof. Dr. Songül Şerefhanoğlu,”Bulaşıcı bir hastalık olmayan KLL kalıtsal da değildir. Ancak aynı ailede birden fazla KLL hastasının tanımlandığı vakalar da var. Erken evredeki bazı hastalarda hiçbir şikayet olmazken, iştahsızlık, kilo kaybı, gece terlemeleri, özellikle hareketle belirginleşen halsizlik, nefes darlığı, normal insanlara göre enfeksiyonlara daha yatkın olduklarından sık soğuk algınlığı, alt solunum yolu enfeksiyonları, idrar yolu enfeksiyonları geçirebilirler. Lenf bezlerinde büyüme, dalakta büyümeye bağlı ağrı, erken doygunluk yakınmaları da görülebilir” dedi. Şerefhanoğlu, bu hastalığın kadınlara oranla erkeklerde daha fazla ortaya çıktığını ancak yol açan sebebin tam olarak ne olduğunun bilinmediği bilgisini verdi.

Kronik Lenfositik Lösemi (KLL) çok yavaş seyirli bir hastalık. Bu sebeple birçok hasta yaşamı boyunca hiçbir belirti göstermeden hayatlarını sürdürebiliyor. Ancak ileri evrede yavaş yavaş ölüme mahkum eden, nadir görülen bir kanser türü.

Peki Joe Murphy’nin iyileşme sürecine destek olan deney aşamasındaki ilaç ne anlam ifade ediyor? Deney aşamasındaki ilaçlar her hastaya uygulanabilir mi yoksa bunun için de gerekli şartların oluşması mı gerekir? Prof. Dr. Songül Şerefhanoğlu bu durumu şu şekilde açıkladı: 

“Deney hayvanlarında yapılan çalışmalar sonrasında etkinliği gösterilen ilaçlar, önce Faz I , Faz II ve sonrasında prospektif Faz III çalışmalar ile insanlarda kullanılıyor. Bu çalışmalarla etkinliği gösterilen ilaçlar standart tedavi olarak kabul görüyor. Günümüzde KLL tedavisinde kullandığımız tedaviler standart tedaviler olarak adlandırılır. Bir kısım tedaviler de belirli ülke ve merkezlerde henüz test aşamasında olup bunlara da klinik çalışmalar adı verilir. Bu klinik çalışmalarda test edilen tedavi standart tedavilerden daha üstün olarak bulunur ise yeni standart tedavi olarak kabul edilir.”

‘ÇOK UMUT VERİCİ BİR DURUM’

‘Devrim niteliğinde’ değerlendirilen bu ilaçlar kanser hastalığının seyrini nasıl değiştirecek? Şerefhanoğlu, bu tarz haberleri okuyan ve aynı hastalıkla mücadele edenlere seslenerek sözlerini şöyle noktaladı: “Tüm standart tedavi seçeneklerini tüketmiş, bu hastamızda olduğu gibi hastalıkta kötü seyrin göstergesi olan santral sinir sistemi tutulumu olanlarda etkinliği erken faz çalışmalarla gösterilen ve ciddi bir yan etki profili olmayan ilaçların keşfi umut verici. Bu konuda planlanan Faz III randomize kontrollü çalışmalarla ilacın etkinliğinin erken sonuçlarının beklenmesi daha doğru bir karar olacaktır. Ancak özellikle çoklu ilaç direnci olan ve tedavi seçeneği kalmamış hastalar için çok umut verici bir durum olduğunu düşünmekteyim.”